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  第六届中国国际进口博览会期间，“捍未来，愈新生”2023武田罕见病及血友病专场发布会顺利举办。

  9月7日，由南京挚爱罕见病儿童关爱中心主办、北海康成公益赞助的“为罕奔跑，点燃生命”「一块走」公益百人走团暨「99 公益日」慈善募捐活动，在南京明故宫遗址公园举行。

  拓展适应症：用来医治2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积瘙痒症。

  近年来，新一代基因编辑技术、药物递送技术不断取得突破，促进该领域新产品不断获批上市，新兴企业持续受到金融资本的火热追捧。公开多个方面数据显示，全球基因疗法领域近五年累计投融资事件数超400起、总融资额超350亿美元，充足的资金推动基因疗法加快速度进行发展。本文将介绍近一年来获批上市的基因疗法产品，呈现该领域蒸蒸日上势头。

  近日，威尚生物宣布其具有高穿透血脑屏障能力的靶向ATM的创新药物WSD0628获美国食品和药物管理局（FDA）R01基金拨款支持正在进行中的I/IIA临床开发。

  格拉替雷可谓是在治疗罕见病中的一款重磅药物，治疗的效果十分不错，而罕见病的出现，也给患者的身体健康和家庭都带来了灾难，利用格拉替雷，则可以让患者重见治疗的希望。

  9月8日，NMPA官网公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已在中国获批上市。据了解，米托坦这款药物在美国500毫克的价格，约为1,359美元（100片）。香港药房价格则为9000多港元。患者若按最大剂量服用，可能每月需要服用3瓶左右，平均每月需花费4000美元左右。

  8月23日，国家卫健委发布《关于印发第四批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》，共有24个品种，涉及30个品规、9种剂型，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。

  近日，益普生宣布其用来医治进行性肌肉骨化症药物Sohonos已获得FDA批准上市。Palovarotene为FDA批准的首 个治疗进行性肌肉骨化症的药物。

  为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》。

  罕见病用药的研发，在我国任旧存在诸多挑战和机遇。我国2000万罕见病患者，多数仍面临无药可治、望药兴叹的困境，大批临床用药空白需要突破。我国近年来在生命科学基础研究、基因科技及生物医药领域的投入不断加大，发展势头迅猛，谁将在罕见病药物研发领域实现“弯道超车”、引领未来？我们翘首为盼。

  7月17日，海外biotech公司Argenx宣布，VYVGART®Hytrulo，用来医治慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者的ADHERE研究取得阳性初步结果。

  近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心官网最新公示，由信达生物与亚盛医药合作的原创1类新药奥雷巴替尼纳入突破性治疗品种，治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤患者。

  2023年5月26日，赛诺菲参展2023中关村论坛展览，并带来慢性病、免疫炎症及罕见病、疫苗和消费的人保健等全产品领域的多款战略创新展品。首度参展中关村论坛展览，赛诺菲将全方位展示全球领先的创新成果，彰显在京、在华深入发展的决心，以及助力健康中国建设的长期承诺。

  罕见癫痫病患儿家长——“铁马冰河”曾代购列为管药物氯 巴占，被以涉嫌贩毒起诉。近日，该案件再次开庭，最终被告人不构成走私贩卖毒品罪、构成非法经营罪，但考虑情节和社会危害，判处免于刑事处罚。

  你知道什么是“玻璃人”吗？有一类患者，在患病之后不能摔、不能碰，身体变得像玻璃一样脆弱，即使是轻微的受伤也会血流不止。这一类人，被称为“玻璃人”，而这种病，叫做血友病。

  3月28日，CDE官网显示，杰谛医药的恩汀胶囊上市申请拟纳入优先审评，拟用来医治对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性（又称Wilson病）成人及儿童患者。

  根据定义，孤儿药旨在用来医治、预防或诊断罕见疾病。欧盟和美国已实施立法，以刺激为患有罕见疾病的患者开发药物。公司和其他药物开发商能申请孤儿药指定。

  近日，CSL公司公布了Garadacimab预防性治疗遗传性血管水肿（HAE）长期关键3期临床试验VANGUARD的数据。结果显示：与安慰剂相比，每月一次皮下注射Garadacimab可明显降低HAE的发作频率。

  重磅突破：双特异性抗体瞄准CLDN18.2/CD47为胰腺癌治疗开辟新道路

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